格隆汇5月17日丨北海康成-B(01228.HK)发布公告，2022年5月17日，公司于今日在华盛顿特区举行的第25届ASGCT年会上，展示与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心开展罕见病基因治疗研究合作的初步数据。

　　高光坪实验室的Jun Xie博士团队经研究得出结论：与基准载体scAAV9-CMVen/ CB-hSMN1，从内源性hSMN1启动子表达co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治疗在脊髓性肌萎缩症(SMA)小鼠模型中显示了更强的效力、有效性和安全性。此基准载体和目前美国获批用于治疗SMA基因疗法的载体类似。

　　北海康成全球研究副总裁、本研究作者朱云祥博士表示，“我们的新型第二代基因治疗载体与基准载体的不同之处在于内源性SMN1启动子控制下的SMN1密码子基因工程优化，它能够实现高效且受调控的跨组织基因表达，并有可能改善疗效和安全性，同时剂量低于目前在患者在临床使用的情况。这将鼓励我们继续开发第二代疗法，作为治疗SMA的潜在最佳基因治疗手段。”

　　Li Weibo罕见病研究所联席所长、Horae基因治疗中心与病毒载体中心主任， UMass Chan医学院微生物与生理系统教授、Penelope Booth Rockwell生物医学研究教授，本研究主要作者高光坪博士表示，“我们目前寻求开发的针对SMA的新一代基因疗法，得益于自十多年前首个基因疗法被开发以来，该领域所取得的进步。”高光坪博士亦为ASGCT前任主席。